Równoleg¿e doradztwo naukowe w ramach EMA i HTA: wyzwania i mo¿liwo¿ci

W porównaniu z agencjami regulacyjnymi - które koncentruj¿ si¿ na ocenie stosunku korzy¿ci do ryzyka danego produktu, zazwyczaj przeprowadzanej w ¿ci¿le kontrolowanych warunkach randomizowanych badä kontrolowanych, z du¿ym naciskiem na wewn¿trzn¿ trafno¿¿, bezpiecze¿stwo, skuteczno¿¿ i proces produkcji - organy zajmuj¿ce si¿ ocen¿ technologii medycznych (HTA) maj¿ inny zakres kompetencji, a co za tym idzie - dodatkowe wymagania dotycz¿ce dowodów. Kryteria podejmowania decyzji o refundacji ró¿ni¿ si¿ w poszczególnych krajach, ale mog¿ obejmowä niezaspokojone potrzeby medyczne, wzgl¿dn¿ skuteczno¿¿ i bezpiecze¿stwo leku, cen¿ leku, wp¿yw na bud¿et oraz op¿acalno¿¿. Opracowanie badania odpowiedniego do uzyskania zgody regulacyjnej nie zawsze przek¿ada si¿ na dane odpowiednie do podj¿cia decyzji o refundacji, co powoduje luk¿ w dowodach mi¿dzy wnioskiem regulacyjnym a wnioskiem o refundacj¿ i stanowi przeszkod¿ w dost¿pie pacjentów do nowych leków w niektórych krajach. W rzeczywisto¿ci, nawet po uzyskaniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, organy HTA oraz decyzje dotycz¿ce ustalania cen leków i refundacji cz¿sto opó¿niaj¿ dost¿p pacjentów do leków na poziomie krajowym, a nawet regionalnym. Dlatego te¿ dla rozwoju nowych i innowacyjnych leków niezb¿dne jest zainicjowanie dyskusji mi¿dzy przemys¿em, EMA oraz agencjami ds. refundacji na wczesnym etapie.